2025年ESMO（欧洲肿瘤内科学会）年会上，尿路上皮癌领域有不少重要突破。对于患者来说，可以简单理解为：国际研究中早期膀胱癌有了更多保膀胱机会，肌层浸润性膀胱癌围手术期治疗更精准，晚期转移患者也出现了新的靶向和免疫联合方案。

一、早期膀胱癌：卡介苗失效后不只有切除，免疫搭档与ADC药物来帮忙

高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）病友常面临卡介苗（BCG）灌注效果不佳、短缺或无法耐受的困境。今年会议传来好消息：POTOMAC和CREST两项大型研究证实，在BCG基础上联合PD-1/PD-L1免疫治疗，能让复发风险降低32%，这意味着更多膀胱可以保住。但要留意，免疫药不是随意加，另一项ALBAN研究就未获益，可能与用药时长、肿瘤类型有关。因此，与医生充分讨论免疫组合的利弊，并关注皮疹、腹泻、甲状腺功能等免疫相关副作用十分必要。

另外，对于HER2阳性（IHC 2+或3+）的高危NMIBC患者，国产ADC药物维迪西妥单抗联合BCG，使62.8%的患者肿瘤显著缩小，完全缓解率超一半，显著推迟复发。目前针对高危NMIBC的个性化mRNA疫苗INTerpath-011研究正在招募，该技术像“定制肿瘤疫苗”一样训练免疫系统识别癌细胞，为保膀胱提供崭新希望。

二、肌层浸润性膀胱癌：不能化疗不再是绝境，ctDNA告诉你术后该不该用药

肌层浸润性膀胱癌（MIBC）通常需先化疗再手术，但很多人因肾功能差无法耐受顺铂。KEYNOTE-905/EV-303研究给出的答案是：术前用维恩妥尤单抗联合帕博利珠单抗，57.1%的患者手术标本中肿瘤完全消失，死亡风险降低一半，中位生存远超单纯手术。 这一组合为“不耐受化疗者”提供了全新的高效术前方案，但需注意可能出现的皮疹、手脚麻木和高血糖，好在多数可处理。

第二个突破关乎术后治疗。IMvigor011研究首次用抽血查ctDNA（循环肿瘤DNA）来指导是否需要辅助免疫。 如果术后ctDNA阴性，一年内膀胱癌复发率仅约5%，可安心随访免去不必要的长期免疫输注；若ctDNA阳性，用阿替利珠单抗辅助，疾病进展或死亡风险降36%。这相当于给每人一个“防复发雷达”，帮你精准决策。 能耐受化疗的病友也迎来喜讯：NIAGARA方案（化疗+免疫围手术期三明治）不影响生活质量，解除了“加药就受罪”的顾虑。

晚期转移性尿路上皮癌：国产“双靶”创里程碑，减毒不减效成现实

已转移的患者预后一贯凶险，但本次大会最耀眼的“中国之星”——RC48-C016研究，用维迪西妥单抗（靶向HER2的ADC）联合特瑞普利单抗（PD-1抑制剂），对比传统铂类化疗，中位无进展生存期延长了一倍多（13.1个月 vs 6.5个月），总生存期达31.5个月，且严重不良反应更少。 即使HER2低表达（1+）也能获益。药物可及性高，这对国内患者是巨大的现实利好。此外，DISCUS研究支持化疗只做3个周期就转入免疫维持，疗效相当而毒性更低，有望让化疗不再那么煎熬。有FGFR基因突变的患者，新型FGFR抑制剂也在后线显示出超三成有效率。

四、上尿路尿路上皮癌：不想切肾？靶免联合保肾效果亮眼

对于输尿管癌、肾盂癌，标准术式常需切除肾输尿管。但对孤立肾或恐肾切除者，DISTINCT-I研究带来了保肾新选项：维迪西妥单抗联合替雷利珠单抗，70%患者肿瘤缩小，保肾成功率一年达70%。这为不宜或不愿手术的高危患者开辟了非手术根治方向。

临床招募与行动建议

看到这里，很多病友会问：“这些新药和新方案，我怎样才能用到？” 实际上，上述不少研究仍在扩大入组或进行Ⅲ期验证，各大肿瘤中心正陆续开展尿路上皮癌临床试验招募：

• 高危NMIBC可关注mRNA疫苗或ADC联合免疫的临床项目；
• MIBC围手术期有多项“去化疗”免疫+ ADC新辅助研究招募；
• 晚期尿路上皮癌有针对HER2、Trop-2、FGFR3等靶点的ADC或双抗试验，正在入组初治或化疗后患者。

您可以登陆国家药监局“药物临床试验登记与信息公示平台”，搜索“尿路上皮癌”或“膀胱癌”，按所在城市筛选。也可以直接咨询主治医生，评估是否符合招募条件。加入临床试验，不仅能提前用上全球前沿疗法，检查费和药费多由申办方承担，还享有密切的专家随访。

参考文献

[1] 鲍一歌，盛锡楠，尧凯，等.2025ESMO尿路上皮癌热点精读[J].中华泌尿外科杂志,2025,46(12):895-900.DOI: 10.3760/cma.j.cnl12330-20251231-00515.

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