如果你或家人不幸罹患脑瘤，并且在治疗后出现复发，可能会感到前路茫茫。但近期一项发表于JCO《临床肿瘤学杂志》的国际大型临床研究STELLAR，为特定类型的复发脑瘤患者带来了令人振奋的消息。

“老药新用”的组合，让生存期显著延长

这项研究尝试将一种名为”依氟鸟氨酸”的药物与标准化疗药物”洛莫司汀”联合使用。依氟鸟氨酸并非传统化疗药，它的作用更像”刹车”——通过抑制肿瘤细胞的增殖信号，延缓肿瘤生长，而非直接杀死细胞。

起初，在全部343名复发高级别胶质瘤患者中，联合治疗并没有显示出明显优势。但研究团队在揭盲前敏锐地意识到，脑肿瘤的分类标准已经更新，于是预先调整了分析计划——正是这一前瞻性决策，揭开了突破。

关键发现：这类脑瘤患者获益最大

根据2021年世界卫生组织（WHO）最新的脑肿瘤分类标准，研究人群被重新划分为三类。在一组”IDH突变型、3级星形细胞瘤（无CDKN2A/B纯合缺失）”的196名患者中，联合方案展现出惊人的疗效优势：

• 死亡风险显著降低：联合治疗组中位总生存期达到34.9个月，而单药组仅为23.5个月，死亡风险降低了36%。

• 无进展生存期翻倍以上：联合组的中位无进展生存期为15.8个月，是单药组7.2个月的两倍还多，疾病进展或死亡风险降低43%。

• 稳健可靠：这一获益在多项敏感性分析和贝叶斯统计分析中均得到验证，结论高度可信。

哪些人适用？哪些人不适用？

需要明确的是，该联合方案并非对所有脑瘤患者都有效。研究发现，IDH突变型、4级星形细胞瘤（伴有CDKN2A/B纯合缺失）以及IDH野生型胶质母细胞瘤患者并未从联合治疗中获益。这恰好印证了依氟鸟氨酸的作用特点——它对生长相对缓慢、侵袭性较低的肿瘤更为有效。

因此，精准的分子病理诊断至关重要。患者需要接受完整的基因检测，明确IDH突变状态和CDKN2A/B缺失情况，才能判断是否适合该方案。

安全性如何？副作用可控吗？

联合治疗组最常见的不良反应是骨髓抑制（发生率约42%）和听力损伤（约24%），后者据文献报道多为可逆性。整体而言，未发现新的安全性信号，副作用在可控范围内。

国内患者如何获取该治疗方案？

目前，依氟鸟氨酸联合洛莫司汀用于复发IDH突变型3级星形细胞瘤的方案尚未在国内正式获批上市，但已有相关临床研究正在开展。如果您或家人属于该分子分型，可通过以下途径了解或参与：

• 咨询主治医生：向所在医院神经肿瘤专科医生咨询，评估是否符合参与相关临床研究的条件。

• 查询临床试验注册平台：登录”中国临床试验注册中心”或”药物临床试验登记与信息公示平台”，搜索关键词”依氟鸟氨酸””IDH突变””星形细胞瘤”等，了解正在招募患者的在研项目。

参考文献

[1] Howard Colman et al. STELLAR: Phase III, Randomized, Open-Label Study of Eflornithine Plus Lomustine Versus Lomustine Alone in Patients With Recurrent Grade 3 Astrocytoma. J Clin Oncol 0, JCO-25-01204.DOI:10.1200/JCO-25-01204

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