多发性骨髓瘤（MM）是一种容易反复的血液肿瘤。很多患者最关心的问题是：复发后还有没有新办法？刚确诊时能不能用更强的治疗争取更久缓解？
近年最受关注的方向之一，就是CAR-T细胞治疗。它的原理可以简单理解为：把患者的T细胞“重新训练”，让它更精准地识别并清除骨髓瘤细胞。

复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）：CAR-T带来更高缓解率

对已经复发或常规治疗效果不理想的患者来说，CAR-T显示出明显优势。

1. 已上市/较成熟的BCMA CAR-T疗法

目前研究最多的是靶向BCMA的CAR-T。

• ide-cel：在复发患者中，疗效明显优于传统标准治疗。
  尤其是70岁及以上患者，总缓解率更高、无进展生存期更长，说明高龄患者也有机会获益。
• cilta-cel：在高危细胞遗传学患者中，长期控制效果也较好。无论是高危还是标危患者，CAR-T组的无进展生存率都明显优于标准治疗。

简单说，对复发患者而言，CAR-T不仅“起效快”，而且很多患者缓解维持时间更长。

2. 新一代CAR-T：缓解率接近“满分”

一些新产品的数据更令人鼓舞：

• anito-cel：总缓解率达到97%，多数可评估患者达到MRD阴性。
• OL-101（BCMA/GPRC5D双靶点）：小样本研究中总缓解率100%。
• AZD0120（BCMA/CD19双靶点）：在可评估患者中也达到100%缓解率，而且部分患者之前已经用过BCMA相关治疗。
• TriPRIL CAR-T：同时针对BCMA和TACI，也显示出较高缓解率。

这些结果说明，双靶点CAR-T可能有助于减少“肿瘤逃逸”，也就是癌细胞通过改变靶点躲避免疫攻击。

3. “现货型”CAR-T和体内CAR-T：未来更方便

传统CAR-T需要先采集患者细胞，再定制生产，等待时间较长。现在还有两个新方向：

• 异基因CAR-T：可理解为“现货型CAR-T”，有望缩短等待时间。
• 体内CAR-T：不需要在体外复杂生产，而是直接在患者体内“重编程”T细胞。

这两类疗法目前仍在早期研究，但对病情进展快、等不起的患者来说，未来可能很有意义。

新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）：CAR-T正向一线治疗推进

CAR-T不再只用于“最后几线”。在新诊断患者中，尤其是高危患者，研究结果同样亮眼。

1. 高危新诊断患者：深度缓解非常突出

• eque-cel：在高危新诊断患者中，几乎所有患者都达到很深的缓解，多数达到严格完全缓解，而且都能在较短时间内达到MRD阴性。
• 即使是多种高危遗传异常或髓外病变患者，也观察到较持久的疗效。

2. 不适合移植患者：也可能受益

对于年龄较大、身体条件不适合自体移植的患者，一线BCMA CAR-T研究也显示：

• 总缓解率可达100%
• 多数患者达到严格完全缓解
• 可持续MRD阴性

这意味着，未来部分不能移植的患者，可能也会有更强有力的一线选择。

3. 超高危TP53异常患者：仍需谨慎

虽然有研究显示，TP53异常患者接受强化CAR-T策略后能达到MRD阴性，但仍有患者较早复发。
这提醒我们：MRD阴性并不等于彻底治愈，超高危患者仍需长期密切随访。

患者最关心的3个问题

1. CAR-T是不是人人都适合？

不一定。是否适合要看：

• 既往治疗情况
• 年龄和体能状态
• 肿瘤负荷
• 是否合并感染、器官功能问题

2. CAR-T有哪些风险？

最常见的是：

• 细胞因子释放综合征（CRS）
• 神经系统不良反应（ICANS）

多数可控，但必须在有经验的中心治疗和监测。

3. CAR-T能治愈多发性骨髓瘤吗？

目前还不能简单说“治愈”，但越来越多研究提示：
CAR-T正在显著延长缓解时间，提高深度缓解率，甚至可能改变部分患者的长期生存。

从2025年最新研究看，CAR-T治疗正在改变多发性骨髓瘤的治疗格局。

对于复发/难治患者，CAR-T往往比传统方案带来更高缓解率和更长控制时间；对于新诊断尤其高危患者，CAR-T也展现出前移到一线治疗的潜力。

如果你或家人正面临多发性骨髓瘤复发，或属于高危新诊断患者，可以和医生或者专业机构进一步沟通：自己是否有机会接受CAR-T治疗，是否适合进入临床试验。

参考文献

[1] Geng C, Chen W, Zhu HH. CAR-T therapy moving to first-line in multiple myeloma: latest updates from the 2025 ASH annual meeting. J Hematol Oncol. 2026;19(1):25. Published 2026 Apr 13. doi:10.1186/s13045-026-01793-8

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